Harvinaislääkekäyttöaihe on jokin lääke kehitettiin hoitoon "orpo tautien" (eli harvinaiset sairaudet ).
Termi alkunsa Yhdysvalloissa vuonna Orphan Drug Act (in) ja 1983 . Tämän lain mukaan orpo-tauti on (A) joko sairaus, joka vaikuttaa alle 200 000 heidän alueellaan olevaan alueeseen , (B) tai tauti, joka vaikuttaa yli 200 000 ihmiseen niiden alueella, ja jonka on epätodennäköistä, että kyseisen sairauden tai taudin lääkkeen kehittämisen ja valmistamisen kustannukset Yhdysvalloissa korvataan kyseisen lääkkeen myynnistä Yhdysvalloissa . Tämä säädös hyväksyttiin FDA: n ( Food and Drug Administration ) alalausekkeeksi . Lääkkeen kehittäminen niin pienille ryhmille tekisi taloudellista hölynpölyä. Siksi kehittämään lääkkeitä tällaisia tauteja "palkitaan" ja verojen leikkauksia ja monopoli varten kyseisestä lääkkeestä, rajoitetun ajan (seitsemän vuotta). Tämän lupauksen erilaisia lääkkeitä on kehitetty, kuten huumeiden hoitoon aids , The CF ja myrkky on käärme .
Eurooppalainen asetus 16. joulukuuta 1999, joka haluaa kannustaa innovaatioihin ja / tai tuotantoon, otti käyttöön kymmenen vuoden kaupallisen monopolin harvinaislääkkeille, mikä koskisi vain viittä potilasta 10000: sta.
Sisään helmikuu 2016Antoine Ferry, CTRS: n johtaja - harvinaisiin patologioihin erikoistunut lääkelaboratorio - selitti, että näiden lääkkeiden osuus Ranskassa oli 4% ja 0,6% kaikista terveydenhuoltomenoista.